지이코노미 양하영 기자 | JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 일본 내 시판 후 조사(PMS) 최종 분석 결과가 국제 학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’에 게재됐다고 25일 밝혔다.

■ 영유아부터 고령자까지… 3년간의 장기 안전성 입증

이번 연구는 일본 나라의과대학 미도리 시마(Midori Shima) 교수팀이 2018년부터 2023년까지 항체를 보유한 선천성 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 진행했다. 조사 대상의 86.6%가 중증 환자였으며, 연령층 또한 영유아부터 78세 고령층까지 폭넓게 포함되어 실제 임상 현장의 데이터를 충실히 반영했다는 평가다.

안전성 분석 결과, 전체 환자의 91%(122명)에게서 약물이상반응(ADR)이 나타나지 않았다. 특히 이번 연구에서 주목할 점은 수술 시 안전성이다. 조사 기간 중 인공관절 수술 등 고난도 수술을 포함해 총 30명의 환자가 수술을 받았으나, 지혈제 병용 상황에서도 혈전색전증(TE)이나 혈전성 미세혈관병증(TMA) 등의 이상 반응은 단 한 건도 발생하지 않았다.

■ 연간 출혈률 중앙값 1.3회… 환자 40% ‘무출혈’ 달성

출혈 예방 효과 측면에서도 괄목할만한 성과를 보였다. 신규 투약자로 구성된 유효성 분석군의 ‘치료가 필요한 연간 출혈률(ABR)’ 중앙값은 1.3회로 매우 낮게 유지됐다. 특히 전체 환자의 약 40%에 달하는 53명은 투약 기간 동안 단 한 번의 출혈도 경험하지 않은 ‘무출혈(Zero Bleed)’ 상태를 유지해 혁신적인 예방 효과를 입증했다.

헴리브라는 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 신약으로, 기존 치료제에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두에게 사용할 수 있는 유일한 치료제다. 최대 4주 1회 피하주사로 편의성을 높였으며, 지난 2025년 10월에는 세계보건기구(WHO) 필수의약품 목록에 등재되기도 했다.

■ “아시아인 대상 수술 안전성 확인… 국내 처방 근거 강화”

JW중외제약 관계자는 “이번 연구 결과는 한국인과 유전적 소인이 유사한 아시아인을 대상으로 수술 등의 고위험 상황에서도 헴리브라의 장기 안전성을 입증한 사례”라며 “실제 현장에서 장기간 투약한 환자의 91% 이상이 이상반응 없이 치료를 지속하고 수술까지 마쳤다는 사실은 헴리브라의 안전성 프로파일을 뒷받침하는 근거가 될 것”이라고 말했다.