지이코노미 양하영 기자 | JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’가 소아와 청소년 환자들의 활발한 신체활동을 가능하게 한다는 임상적 근거를 다시 한번 확인했다.

JW중외제약은 헴리브라를 투여한 소아·청소년 환자들이 다양한 신체활동에도 불구하고 낮은 출혈 위험을 유지했다는 연구 결과가 국제 학술지 ‘TH Open’ 최신호에 게재됐다고 6일 밝혔다.

■ 축구·유도 등 격한 운동에도 연간 출혈 빈도 0.53회 ‘안정적’

이번 연구는 일본 나라의과대학 소아과 게이지 노가미(Keiji Nogami) 교수팀이 일본 내 50개 의료기관에서 소아 및 청소년 A형 혈우병 환자 46명을 대상으로 약 97주간 진행했다. 연구팀은 웨어러블 기기와 전용 앱을 활용해 환자들의 활동량과 출혈 여부를 정밀 분석했다.

결과는 고무적이었다. 헴리브라 예방요법 전환 전 최근 12~24주 내 평균 1.5~2.0회의 출혈 이력이 있던 환자들은 투약 후 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값이 0.53회로 급감했다. 특히 축구, 유도 등 중·고위험 활동을 포함한 172건의 신체활동 중 활동 강도와 출혈 간의 유의미한 연관성은 발견되지 않았다. 외상성 출혈은 단 1건에 불과했다.

■ 보호자 절반 이상 “자녀 출혈 불안감 줄어들었다”

환자와 보호자의 삶의 질(QoL) 측면에서도 유의미한 변화가 포착됐다. 보호자 대상 설문 결과, 응답자의 43.8%가 ‘자녀의 활동량이 증가했다’고 답했으며, 56.3%는 ‘자녀의 출혈에 대한 불안감이 감소했다’고 보고했다.

안전성 또한 입증됐다. 영유아 환자군에서 치명적일 수 있는 두개 내 출혈(ICH)이나 혈전색전증은 한 건도 보고되지 않았다. 헴리브라는 이미 2025년 10월 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)에 등재되며 글로벌 표준 치료제로 자리 잡은 바 있다.

■ “피하주사의 편의성에 안전성 더해… 치료 여건 개선 지속”

헴리브라는 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약으로, 최대 4주 1회 피하주사만으로 예방 효과가 지속되는 것이 특징이다. 기존 정맥주사 제제에 비해 편의성이 압도적으로 높아 활동량이 많은 소아 환자들에게 최적의 대안으로 꼽힌다.

JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 헴리브라가 소아 환자들이 출혈 위험에서 벗어나 일상의 다양한 활동에 적극적으로 참여할 수 있게 돕는다는 점을 입증했다”며 “앞으로도 실제 진료 환경에서 축적된 데이터를 바탕으로 환자들의 삶의 질 개선을 위한 정보를 지속적으로 공유할 것”이라고 밝혔다.